Если вы знакомы с болезнью СМА, то видели деток, которым дают такое лекарство. Но что это такое? Заменит ли оно Zolgensma?
Рисдиплам – экспериментальный препарат для лечения СМА, разработанный компанией Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Рисдиплам является модификатором сплайсинга (генетической модификации) гена SMN2, увеличивающим экспрессию полноразмерных функциональных белков.
Рисдиплам применяется перорально, минует гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) и системно воздействует на центральную и периферическую нервную систему.
В клинических испытаниях рисдиплам показывает хорошие результаты. Около 90% всех детей на 182-й день приема препарата п